Anar a la navegació principal Anar al contingut principal Anar al peu de pàgina

Categoria: Financial Requested

iPSC

Veure descripció

La degeneració macular associada a l’edat (DMAE), la retinosi pigmentària (RP) i la malaltia de Stargardt (MS) són les principals causes de ceguesa permanent als països desenvolupats. Fins al moment, les estratègies de teràpia gènica i de suplement de factor de creixement no poden regenerar la pèrdua de cèl·lules de l’epiteli pigmentari de la retina (EPR) durant el desenvolupament d’aquestes malalties. Les estratègies de les teràpies de substitució cel·lular, com ara l’ús de teixit fetal i cèl·lules mare embrionàries (CME), encara estan subjectes a qüestions ètiques i respostes relacionades amb la tumorigènesi pel que fa a l’ús de material fetal.

El principal objectiu d’aquest projecte és identificar el millor mètode de diferenciació de cèl·lules ERP i RP. El desenvolupament d’una tecnologia d’aquesta mena permetrà endegar la fase I d’un assaig clínic en pacients amb DMAE, RP i MS.

Resultats previstos: La generació dels diferents productes cel·lulars permetrà desenvolupar la fase I d’un assaig clínic en pacients amb DMAE, RP i MS.

 

(1) Embryonic Stem Cell Therapy – From bench to bed. By Laura E. Sperling
(2) Rodman & Renshaw Global Investment Conference September 2012

TopGene

Veure descripció

El tractament de les malalties retinals cròniques ha estat des de sempre limitat per diversos factors. Molts fàrmacs no poden traspassar la còrnia/escleròtica quan s’administren per via tòpica, mentre que l’ull es protegeix del corrent sanguini mitjançant la barrera hematoretinal. Tenim previst superar moltes d’aquestes dificultats desenvolupant noves tecnologies i paradigmes innovadors per a la introducció de gens a l’ull. Crearem la primera teràpia gènica tòpica del món per a malalties de la retina heretades, la qual cosa obrirà la porta a futurs assaigs clínics i la possible aplicació generalitzada d’aquestes tecnologies. Aquest enfocament és desafiant i clarament fundacional, atès que fins al moment aquesta necessitat no ha estat gens satisfeta.

La força d’aquesta proposta rau en la col·laboració multidisciplinària d’investigadors amb orientació clínica i professionals clínics amb una experiència considerable que s’han unit per tal de promoure aquest paradigma d’innovació en evolució. Esperem que els nostres esforços es tradueixin en un ràpid trasllat després del projecte.

L’objectiu principal és desenvolupar noves formulacions tòpiques basades en vectors no vírics intel·ligents com a teràpia per a degeneracions retinals per a les quals no existeix actualment un tractament curatiu, com ara la retinosi pigmentària (RP), que afecta milions de persones a tot el món, i la malaltia de Stargardt (MS).

Els nous tractaments utilitzaran vectors no vírics per a la introducció de gens específics (com ara el gen ABCA4 en el cas de la MS) en les retines afectades, la qual cosa obrirà la porta a futurs assaigs clínics i la possible aplicació generalitzada d’aquestes tecnologies. Per aquest motiu, aquesta proposta pretén solucionar al mateix temps un objectiu biològic, les línies de recerca actives i una necessitat clínica clarament no satisfeta.

 

project-topgene

CORTIVIS

Veure descripció

Les pròtesis intracorticals són un subgrup de les neuropròtesis visuals capaces d’evocar percepcions visuals en persones amb ceguesa profunda mitjançant l’estimulació elèctrica directa del còrtex occipital. Aquest mètode pot ser l’únic tractament disponible per a la ceguesa causada per glaucoma, retinosi pigmentària en estadi final, atròfia òptica, traumatisme a les retines o als nervis òptics o malalties de les vies visuals centrals com ara lesions cerebrals o apoplexies. Ara ens enfrontem al repte de crear una neuropròtesi visual intracortical dissenyada per interactuar amb el còrtex visual occipital com a mitjà per restablir un sentit visual, limitat però útil, en aquests pacients amb ceguesa.

L’objectiu específic de la proposta de recerca és demostrar la viabilitat d’una neuropròtesiintracortical basada en la matriu de l’elèctrode Utah i connectada al còrtex visual per millorar la qualitat de vida de les persones amb ceguesa profunda. Si bé el restabliment complet de la visió sembla improbable en un futur proper, la percepció de la forma i la situació dels objectes podria permetre als subjectes amb ceguesa “navegar” en un entorn familiar i llegir text ampliat, la qual cosa donaria com a resultat una millora substancial de la qualitat de vida de les persones amb ceguesa o deficiències visuals. A més a més, si podem conèixer amb més detall els mecanismes fonamentals de la codificació neuronal, i per tal d’estimular de forma segura el sistema nerviós, existeix un potencial real d’aplicar clínicament aquests coneixements en altres patologies sensorials o motrius, atès que s’accepta generalment que els processos biofísics implicats en l’estimulació i el registre de les neurones estan presents de forma generalitzada en tot el sistema nerviós.

project-cortivis-img1

 

Opto4Eye

Veure descripció

Opto4EYE aspira a restablir la visió de les persones amb degeneració retinal emprant CatCh en respostes evocades amb llum millorades. Així mateix, desenvoluparem nous vectors no vírics per introduir aquestes eines optogenètiques i n’avaluarem la seguretat i l’eficàcia en tres models animals diferents. En aquest context, cal tenir en compte que els vectors no vírics ofereixen molts avantatges importants en l’ús clínic: estan menys limitats per la grandària del gen objecte de la transfecció; no plantegen qüestions de seguretat; la seva producció és més senzilla i econòmica; i les autoritats reguladores no els classifiquen com a fàrmacs, sinó com a productes biològics, la qual cosa ens afavoreix a l’hora de presentar la sol·licitud per a un assaig clínic de fase I en pacients humans.

project-opto4eye

 

 

 

La recerca és l'única solució de futur per lluitar contra la ceguesa

Només amb el teu ajut ho podrem fer possible. Ajuda'ns a ajudar-te!

Col·labora-hi