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TopGene: introducción de genes por vía tópica basada en vectores inteligentes no víricos para enfermedades degenerativas de la retina

El tratamiento de las enfermedades retinianas crónicas se ha visto desde siempre limitada por varios factores. Muchos fármacos no pueden traspasar la córnea/esclerótica cuando se administran por vía tópica, mientras que el ojo se protege del flujo sanguíneo por medio de la barrera hematoretiniana. Tenemos previsto superar muchas de estas dificultades desarrollando nuevas tecnologías y paradigmas innovadores para la introducción de genes en el ojo. Crearemos la primera terapia génica tópica del mundo para enfermedades heredadas de la retina, lo que abrirá la puerta a futuros ensayos clínicos y la posible aplicación generalizada de estas tecnologías. Este enfoque es desafiante y claramente fundacional, puesto que hasta el momento no se ha satisfecho en absoluto esta necesidad.

La fuerza de esta propuesta reside en la colaboración multidisciplinaria de investigadores con orientación clínica y profesionales clínicos con experiencia considerable que se han unido para promover este paradigma de innovación en evolución. Esperamos que nuestros esfuerzos se traduzcan en una rápida traslación posterior al proyecto.

El objetivo principal es desarrollar nuevas formulaciones tópicas basadas en vectores no víricos inteligentes como terapia para degeneraciones retinianas para las que no existe tratamiento curativo en la actualidad, como la retinosis pigmentaria (RP), que afecta a millones de personas en todo el mundo, y la enfermedad de Stargardt (ES).

Los nuevos tratamientos emplearán vectores no víricos para la introducción de genes específicos (como el gen ABCA4 para la ES) en las retinas dañadas, lo que abrirá la puerta a futuros ensayos clínicos y la posible aplicación generalizada de estas tecnologías. Por ello, esta propuesta pretende abordar al mismo tiempo un objetivo biológico, las líneas de investigación activas y una necesidad clínica claramente no satisfecha.

 

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