TopGene

Introducció de gens per via tòpica basada en vectors intel•ligents no vírics per a malalties degeneratives de la retina

El tractament de les malalties retinals cròniques ha estat des de sempre limitat per diversos factors. Molts fàrmacs no poden traspassar la còrnia/escleròtica quan s’administren per via tòpica, mentre que l’ull es protegeix del corrent sanguini mitjançant la barrera hematoretinal. Tenim previst superar moltes d’aquestes dificultats desenvolupant noves tecnologies i paradigmes innovadors per a la introducció de gens a l’ull. Crearem la primera teràpia gènica tòpica del món per a malalties de la retina heretades, la qual cosa obrirà la porta a futurs assaigs clínics i la possible aplicació generalitzada d’aquestes tecnologies. Aquest enfocament és desafiant i clarament fundacional, atès que fins al moment aquesta necessitat no ha estat gens satisfeta.

La força d’aquesta proposta rau en la col·laboració multidisciplinària d’investigadors amb orientació clínica i professionals clínics amb una experiència considerable que s’han unit per tal de promoure aquest paradigma d’innovació en evolució. Esperem que els nostres esforços es tradueixin en un ràpid trasllat després del projecte.

L’objectiu principal és desenvolupar noves formulacions tòpiques basades en vectors no vírics intel·ligents com a teràpia per a degeneracions retinals per a les quals no existeix actualment un tractament curatiu, com ara la retinosi pigmentària (RP), que afecta milions de persones a tot el món, i la malaltia de Stargardt (MS).

Els nous tractaments utilitzaran vectors no vírics per a la introducció de gens específics (com ara el gen ABCA4 en el cas de la MS) en les retines afectades, la qual cosa obrirà la porta a futurs assaigs clínics i la possible aplicació generalitzada d’aquestes tecnologies. Per aquest motiu, aquesta proposta pretén solucionar al mateix temps un objectiu biològic, les línies de recerca actives i una necessitat clínica clarament no satisfeta.

 

project-topgene