DRUG4SIGHT
(crédito: Pedro de la Villa, UAH)
Proyecto de investigación que pretende descubrir y caracterizar una serie de compuestos que puedan estimular proteínas aún presentes en la retina degenerada y hacer actuar las células remanentes no degeneradas como fotorreceptores, células sensibles a la luz
En las enfermedades degenerativas de la retina, como la retinosis pigmentaria (RP), los fotorreceptores (fundamentalmente los bastones) y el epitelio pigmentario sufren un daño progresivo, lo que conduce, a nivel funcional, a la pérdida progresiva del campo visual a la media periferia y la ceguera nocturna. A pesar de esto, el circuito neuronal interno de la retina persiste.
El proyecto DRUG4SIGHT pretende descubrir y caracterizar una serie de compuestos que puedan estimular proteínas aún presentes en la retina degenerada y hacer actuar las células remanentes no degeneradas como fotorreceptores, células sensibles a la luz.
Los datos preliminares con un compuesto activo muestran que la retina degenerada puede ser fotosensibilizada rápida en larvas de pez cebra ciegas que recuperen su visión. Estos resultados son prometedores, pero se deberá confirmar en modelos animales con un sistema visual más parecido al del ser humano.
Nuestros objetivos son:
- Validar este enfoque terapéutico mediante la fotosensibilización in vitro de retinas humanas degeneradas y evaluar los cambios en la función visual en modelos animales de degeneración de la retina.
- Identificar un compuesto candidato regulado por luz que sea seguro y farmacológicamente selectivo, que responda a la luz visible y que demuestre una alta eficacia para restaurar la visión.
El resultado esperado del proyecto es la identificación de un compuesto entre una biblioteca de moléculas candidatas que conduzca al primer ensayo clínico de fármacos regulados por luz para la restauración de la visión. Estos resultados constituirían un gran avance científico y terapéutico y generarían un gran impacto social para todas aquellas personas que sufren enfermedades degenerativas de la visión.
El consorcio DRUG4SIGHT está formado por bioingenieros, químicos médicos, retinólogos y fisiólogos clínicos y cuentan con el apoyo y la colaboración de asociaciones de pacientes, centros tecnológicos y compañías farmacéuticas.
Pie de la fotografía superior: Sección trasversal de retina de conejo adulto. Marcaje inmunocitoquímico con anticuerpos especí=icos para las células bipolares (rojo), procesos de las células horizontales (verde) y célula ganglionar (violeta). Se muestra en azul el marcaje de los núcleos celulares de las capas nulcear externa y nuclear interna. Se aprecia un marcaje inespecí=ico de los segmentos externos de los fotorreceptores y de la capa plexiforme interna.