En el Día de les Enfermedades Minoritarias, el Dr. Monés destaca que “en investigación, lo que hemos de hacer es dar apoyo y pasar del laboratorio al paciente lo antes posible”
La Barcelona Macula Foundation (BMF) se suma un año más al Día Mundial de las Enfermedades Minoritarias con el objetivo de concienciar, sensibilizar e informar. “En investigación, el tiempo es crucial porque las enfermedades no se frenan, es una cuenta atrás y, si no vamos deprisa, hay gente a la que no podremos ayudar”, expresa el Dr. Monés MD, PhD
Un año más, la Barcelona Macula Foundation (BMF) se suma al Día Mundial de las Enfermedades Minoritarias, que se celebra el último día del mes de febrero con el objetivo de concienciar, sensibilizar e informar sobre estas patologías y posicionar-las como uno de los principales problemas de salud pública. Con más de 7.000 enfermedades minoritarias, estas patologías afectan a más de 300 millones de personas en todo el mundo y a más de 400.000 en Catalunya.
Desde la Barcelona Macula Foundation seguimos comprometidos en encontrar una solución a dos enfermedades consideradas minoritarias: la retinosis pigmentaria y la enfermedad de Stargardt. “De la misma manera que los últimos veinte años hemos encontrado tratamiento para muchas enfermedades que provocan ceguera, en los próximos diez años seguro que lo haremos en muchas otras”, subraya el Dr. Jordi Monés MD, PhD, director médico de la BMF. “Cuando investigamos, tenemos en mente los casos de diferentes personas, y esto te fuerza para avanzar lo más rápido posible. El tiempo es crucial porque las enfermedades no se frenan, es una cuenta atrás y, si no vamos deprisa, hay gente a la que no podremos ayudar”, expresa el Dr. Monés.
En consecuencia, seguimos colaborando con otros centros de investigación alrededor del mundo que comparten este mismo objetivo. “De hecho, en Catalunya tenemos mucho talento para hacer investigación que realmente encuentre soluciones. Y tenemos muchos recursos para rescatar a gente de la ceguera, y pronto. Lo que nos hace falta es apoyo financiero”, explica el Dr. Jordi Monés MD, PhD. “En nuestro entorno tenemos mucha investigación básica que está dirigiendo vías de tratamiento en modelos experimentales. Lo que hemos de hacer es dar apoyo y pasar del laboratorio al paciente lo más pronto posible”, añade.
En relación con la retinosis pigmentaria, investigadores de la Barcelona Macula Foundation han iniciado el proyecto DRUG4SIGHT*, financiado por La Caixa y liderado por el IBEC (Instituto de Bioingeniería de Catalunya), junto con otras entidades de ámbito estatal para desarrollar nuevos fármacos en pacientes con degeneraciones de la retina. El paradigma de este proyecto es completamente diferente de las otras aproximaciones terapéuticas. Aquí se pretende descubrir y caracterizar una serie de fármacos que puedan estimular proteínas aun presentes en la retina degenerada y hacer actuar las células remanentes no degeneradas como fotorreceptores, células sensibles a la luz. Los resultados preliminares son prometedores, pero deberá confirmarlos en modelos animales con un sistema visual más parecido al del ser humano.
Por lo que respecta a la enfermedad de Stargardt, el único centro en todo el estado español que participa en un ensayo clínico internacional sobre esta patología es el Institut de la Màcula en estrecha colaboración con la Barcelona Macula Foundation. Este ensayo clínico pretende probar la eficacia y seguridad de Zimura (OPH2005, estudio multicéntrico de fase IIb), un nuevo fármaco que contribuya a frenar el avance de esta enfermedad.
En el marco de la campaña internacional, el Dr. Jordi Monés impartió una Másterclass el pasado 25 de febrero en la Facultad de Biología de la Universitat de Barcelona. Con el título “Abordando la ceguera utilitzando células madre y terapia génica”, presentó las nuevas terapias aplicadas a las enfermedades degenerativas de la retina, especialmente con terapias génicas y regenerativas con células madre para la atrofia geográfica (AG) y para la retinosis pigmentaria.
El Dr. Monés, al finalizar la Másterclass en la Universitat de Barcelona
La campaña de este año para el Día Mundial de las Enfermedades Minoritarias, con el lema “Somos 300 millones” (We are 300 milions) está dirigida a los pacientes en tres pilares, jugando con la traducción al inglés de enfermedades minoritarias como enfermedades raras (rare diseases).
- Rare is many (La rareza es multitud): Hay más de 300 millones de personas afectadas, lo que equivaldría al tercer país más poblado.
- Rare is strong (La rareza es fortaleza): La comunidad de enfermedades minoritarias está conectada más allá de las fronteras y defienden la equidad.
- Rare is proud (La rareza es orgullo): La realidad es que todo el mundo conoce a algún afectado por una enfermedad minoritaria: se debe mostrar el apoyo a la comunidad con orgullo.
*El proyecto DRUG4SIGHT ha recibido el apoyo de “la Caixa” (ID 100010434), según el acuerdo LCF/PR/ HR19 / 52160010.
