La BMF participa en una investigación pionera para encontrar fármacos fotosensibles que permitan restaurar la visión en enfermedades como la retinosis pigmentaria
En las enfermedades degenerativas de la retina, como la retinosis pigmentaria (RP), los fotorreceptores (fundamentalmente los bastones) y el epitelio pigmentario sufren un daño progresivo, lo que conduce, a nivel funcional, a la pérdida progresiva del campo visual a la media periferia y la ceguera nocturna. A pesar de esto, el circuito neuronal interno de la retina persiste
El proyecto DRUG4SIGHT*, coordinado por el Institute for Bioengineering of Catalonia (IBEC) y en el que participa la Barcelona Macula Foundation (BMF) junto al Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), la Universidad Miguel Hernández de Elche (UMH) y la Universidad de Alcalá (UAH), pretende descubrir y caracterizar una serie de compuestos que puedan estimular proteínas aún presentes en la retina degenerada y hacer actuar las células remanentes no degeneradas como fotorreceptores, células sensibles a la luz.
Los datos preliminares con un compuesto activo muestran que, en pruebas realizadas en larvas de pez cebra ciegas, la retina degenerada puede ser fotosensibilizada y que estos peces logran recuperar la visión. Estos resultados son prometedores, pero se deberá confirmar en modelos animales con un sistema visual más parecido al del ser humano. También es necesario saber si estos fármacos además de restaurar la sensibilidad a la luz también podrán restituir la agudeza visual.
Los objetivos de la investigación son validar este enfoque terapéutico mediante la fotosensibilización in vitro de retinas humanas degeneradas y evaluar los cambios de función visual en modelos animales, así como identificar un compuesto candidato regulado por luz que sea seguro y farmacológicamente selectivo, que responda a la luz visible y que demuestre una alta eficacia para restaurar la visión.
El resultado esperado del proyecto es la identificación de un compuesto entre una biblioteca de moléculas candidatas que conduzca al primer ensayo clínico de fármacos regulados por luz para la restauración de la visión. Estos resultados constituirían un gran avance científico y terapéutico y generarían un gran impacto social para todas aquellas personas que sufren enfermedades degenerativas de la visión.
El consorcio DRUG4SIGHT está formado por bioingenieros, químicos médicos, retinólogos y fisiólogos clínicos y cuentan con el apoyo y la colaboración de asociaciones de pacientes, centros tecnológicos y compañías farmacéuticas. La investigación cuenta con el soporte financiero de La Caixa y tiene un presupuesto cercano al medio millón de euros.
* El proyecto DRUG4SIGHT ha recibido el apoyo de “la Caixa” (ID 100010434), según el acuerdo LCF/PR/ HR19 / 52160010.
Pie de la fotografía superior: Sección trasversal de retina de conejo adulto. Marcaje inmunocitoquímico con anticuerpos específicos para las células bipolares (rojo), procesos de las células horizontales (verde) y célula ganglionar (violeta). Se muestra en azul el marcaje de los núcleos celulares de las capas nuclear externa y nuclear interna. Se aprecia un marcaje inespecífico de los segmentos externos de los fotorreceptores y de la capa plexiforme interna.
Crédito de la imagen: Pedro de la Villa, Universidad de Alcalá.