La terapia génica, argumentos contra la DMAE

GeneTherapy

La terapia génica es una técnica experimental que puede permitir, en un futuro, tratar un trastorno mediante la sustitución, inactivación o inserción de un gen en las células de un paciente. Los resultados de los primeros ensayos clínicos de terapia génica para la amaurosis congénita de Leber, juntamente con otros resultados obtenidos a partir de estudios preclínicos en modelos animales, han proporcionado una nueva prueba de principio que apunta que la terapia génica funciona para tratar las distrofias retinianas monogénicas. También se ha establecido el marco para testear esta terapia avanzada en otras enfermedades de la retina, como por ejemplo la DMAE atrófica.

La DMAE es una enfermedad compleja y multifactorial. Aunque los estudios genéticos han resultado bastante exitosos a la hora de identificar los genes y los procesos subyacentes al riesgo de desarrollar la patología, la comprensión de los desencadenantes genéticos de la progresión de la DMAE aún son insuficientes. Además se ha identificado una plétora de factores de riesgo, y parece que la edad, las variantes de riesgo genético y los factores relacionados con el estilo de vida constituyen factores de riesgo primario.

El B·Debate Fighting Blindness: Future Challenges and Opportunities for Visual Restoration dedicará una sesión a genética y terapia génica. La Dra. Caroline Klaver expondrá (Exploración del papel combinado de los factores genéticos y no genéticos que provocan la DMAE: análisis de sistema de subgrupos de enfermedades, factores de riesgo y vías) el estado del EYE-RISK, uno de los proyectos europeos en los que participa la BMF: Research for Vision. Esta propuesta explorará los estudios longitudinales de grupos de edad del European Eye Epidemiology Consortium (E3) y de biobancos clínicos para validar los factores de riesgo genéticos y no genéticos conocidos actualmente para la degeneración macular asociada a la edad (DMAE), investigará su interacción, ensayará e interpretará sus consecuencias patofisiológicas a nivel molecular y definirá perfiles de riesgo individualizados de acuerdo con los diferentes subgrupos de pacientes con DMAE.

A parte de la intervención de la Dra. Klaver, la sesión, moderada por el Dr. Eduardo Fernández (Universidad Miguel Hernández), contará con el Dr. Baruch Kuppermann (University of California, USA) y el Dr. Francisco Javier Díaz Corrales (Centro Andaluz de Biología Molecular y Medicina Regenerativa, CABIMER).

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