DRUG4SIGHT
(crèdit: Pedro de la Villa, UAH)
Projecte d’investigació que pretén descobrir i caracteritzar una sèrie de compostos que puguin estimular proteïnes encara presents en la retina degenerada i fer actuar les cèl·lules romanents no degenerades com a fotoreceptors, cèl·lules sensibles a la llum
En les malalties degeneratives de la retina com la retinosi pigmentària (RP), els fotoreceptors (fonamentalment els bastons) i l’epiteli pigmentari pateixen un dany progressiu, la qual cosa condueix, a nivell funcional, a la pèrdua progressiva del camp visual a la mitja perifèria i la ceguesa nocturna. No obstant això, el circuit neuronal intern de la retina persisteix.
El projecte DRUG4SIGHT pretén descobrir i caracteritzar una sèrie de compostos que puguin estimular proteïnes encara presents en la retina degenerada i fer actuar les cèl·lules romanents no degenerades com a fotoreceptors, cèl·lules sensibles a la llum.
Les dades preliminars amb un compost actiu mostren que la retina degenerada pot ser fotosensibilitzada ràpidament en larves de peix zebra cegues que recuperen la seva visió. Aquests resultats són prometedors, però caldrà confirmar-los en models animals amb un sistema visual més semblant al de l’ésser humà.
Els nostres objectius són:
- Validar aquest enfocament terapèutic mitjançant la fotosensibilització in vitro de retines humanes degenerades i avaluar els canvis en la funció visual en models animals de degeneració de la retina.
- Identificar un compost candidat regulat per llum que sigui segur i farmacològicament selectiu, que respongui a la llum visible i que demostri una alta eficàcia per restaurar la visió.
El resultat esperat del projecte és la identificació d’un compost entre una biblioteca de molècules candidates que condueixi al primer assaig clínic de fàrmacs regulats per llum per a la restauració de la visió. Aquests resultats constituirien un gran avenç científic i terapèutic i generarien un gran impacte social per totes aquelles persones que pateixen malalties degeneratives de la visió.
El consorci DRUG4SIGHT està format per bioenginyers, químics mèdics, retinòlegs i fisiòlegs clínics i comptem amb el suport i la col·laboració d’associacions de pacients, centres tecnològics i companyies farmacèutiques.
Peu de la fotografia superior: Secció transversal de retina de conill adult. Marcatge immunocitoquímic amb anticossos específics per a les cèl·lules bipolars (vermell), processos de les cèl·lules horitzontals (verda) i cèl·lula ganglionar (violeta). Es mostra en blau el marcatge dels nuclis cel·lulars de les capes nuclear externa i nuclear interna. S’aprecia un marcatge inespecífic dels segments externs dels fotoreceptores i de la capa plexiforme interna.