En el Dia de les Malalties Minoritàries, el Dr. Monés destaca que “en recerca, el que hem de fer és donar suport i passar del laboratori al pacient el més aviat possible”
La Barcelona Macula Foundation (BMF) se suma un any més al Dia Mundial de les Malalties Minoritàries amb l’objectiu de conscienciar, sensibilitzar i informar. “En recerca, el temps és crucial perquè les malalties no s’aturen, és un compte enrere i, si no anem de pressa, hi ha gent a la que no podrem ajudar”, expressa el Dr. Monés MD, PhD
Un any més, la Barcelona Macula Foundation (BMF) se suma al Dia Mundial de les Malalties Minoritàries, que se celebra l’últim dia del mes de febrer amb l’objectiu de conscienciar, sensibilitzar i informar sobre aquestes patologies i posicionar-les com un dels principals problemes de salut pública. Amb més de 7.000 malalties minoritàries, aquestes patologies afecten a més de 300 milions de persones a tot el món i a més de 400.000 a Catalunya.
Des de la Barcelona Macula Foundation seguim compromesos en trobar una solució en dues malalties considerades minoritàries: la retinosi pigmentària i la malaltia de Stargardt. “De la mateixa manera que els últims vint anys hem trobat tractament per moltes malalties que provoquen ceguesa, en els propers deu anys segur que ho farem amb moltes altres”, subratlla el Dr. Jordi Monés MD, PhD, director mèdic de la BMF. “Quan fem recerca, tenim al cap els casos de diferents persones, i això et força per avançar el més ràpid possible. El temps és crucial perquè les malalties no s’aturen, és un compte enrere i si, no anem de pressa, hi ha gent a la que no podrem ajudar”, expressa el Dr. Monés.
En conseqüència, seguim col·laborant amb altres centres d’investigació d’arreu del món que comparteixen aquest mateix objectiu. “Encara més, a Catalunya tenim molt talent per fer recerca que realment trobi solucions. I tenim molts recursos per rescatar a gent de la ceguesa, i ben aviat. El que ens fa falta és suport financer”, explica el Dr. Jordi Monés MD, PhD. “Al nostre entorn tenim molta recerca bàsica que està adreçant vies de tractament en models experimentals. El que hem de fer és donar suport i passar del laboratori al pacient el més aviat possible”, afegeix.
En relació amb la retinosi pigmentària, investigadors de la Barcelona Macula Foundation han iniciat el projecte DRUG4SIGHT*, finançat per La Caixa i liderat per l’IBEC (Institut de Bioenginyeria de Catalunya), juntament amb altres entitats d’àmbit estatal per desenvolupar nous fàrmacs en pacients amb degeneracions de la retina. El paradigma d’aquest projecte és completament diferent de les altres aproximacions terapèutiques. Aquí es pretén descobrir i caracteritzar una sèrie de fàrmacs que puguin estimular proteïnes encara presents en la retina degenerada i fer actuar les cèl·lules romanents no degenerades com a fotoreceptors, cèl·lules sensibles a la llum. Els resultats preliminars són prometedors, però caldrà confirmar-los en models animals amb un sistema visual més semblant al de l’ésser humà.
Pel que fa a la malaltia de Stargardt, l’únic centre a tot l’estat espanyol que participa a un assaig clínic internacional sobre aquesta patologia és l’Institut de la Màcula, en estreta col·laboració amb la Barcelona Macula Foundation. Aquest assaig clínic pretén provar l’eficàcia i seguretat de Zimura (OPH2005, estudi multicèntric de fase IIb), un nou fàrmac que contribueixi a frenar l’avanç d’aquesta malaltia.
En el marc de la campanya internacional, el Dr. Jordi Monés va impartir una Màsterclass el passat 25 de febrer a la Facultat de Biologia de la Universitat de Barcelona. Amb el títol “Abordant la ceguesa utilitzant cèl·lules mare i teràpia gènica“, va presentar les noves teràpies aplicades a les malalties degeneratives de la retina, especialment amb teràpies gèniques i regeneratives amb cèl·lules mare per a l’atròfia geogràfica (AG) i per a la retinosi pigmentària.
El Dr. Monés, al finalitzar la Màsterclass a la Universitat de Barcelona
La campanya d’enguany pel Dia Mundial de les Malalties Minoritàries, amb el lema “Som 300 milions” (We are 300 milions) està dirigida als pacients en tres pilars, jugant amb la traducció a l’anglès de malalties minoritàries com malalties rares (rare diseases).
- Rare is many (La raresa és multitud): Hi ha més de 300 milions de persones afectades, el que equivaldria al tercer país més poblat.
- Rare is strong (La raresa és fortalesa): La comunitat de malalties minoritàries està connectada més enllà de les fronteres i defensen l’equitat
- Rare is proud (La raresa és orgull): La realitat és que tothom coneix a algun afectat per una malaltia minoritària: s’ha de mostrar el suport a la comunitat amb orgull
*El projecte DRUG4SIGHT ha rebut el suport de “la Caixa” (ID 100010434), segons l’acord LCF/PR/ HR19 / 52160010.
