Anar a la navegació principal Anar al contingut principal Anar al peu de pàgina

Categoria: Other Financed

OPH2005

Veure descripció

Descripció

OPH2005 és un estudi en fase 2b randomitzat, doble emmascarat per establir l’eficàcia i la seguretat de Zimura™ comparat amb placebo en subjectes diagnosticats de malaltia d’Stargardt d’herència autosòmica recessiva.

Els pacients seran assignats als diferents grups de forma aleatòria.

Criteris d’inclusió

Homes i dones d’entre 18 i 50 anys amb un mínim de dues mutacions patogèniques en el gen ABCA4 que seran confirmades pels laboratoris de l’estudi.

L’agudesa visual dels pacients haurà d’estar compresa entre 20/20 i 20/200.

Objectiu

L’objectiu de l’estudi és mesurar la diferència entre del canvi del defecte de la zona el·lipsoide mesurada amb OCT.

Sobre el fàrmac

Zimura està dissenyat per inhibir la proteïna del complement C5.

Zimura s’uneix i inhibeix l’escisió de C5 en C5a i C5b, el que pot prevenir la formació d’inflamasomes i l’acumulació del complex d’atac a membrana (MAC), el que previndria la mort cel·lular.

 

Si vols participar en un assaig clínic, envia’ns les teves dades aquí i avaluarem si ets elegible.

 

PREGUNTES FREQÜENTS

Qui pot participar en aquest assaig clínic?

Aquest assaig clínic està dirigit únicament a pacients diagnossticats de malaltia de Stargart amb almenys dues mutacions patogèniques en el gen ABCA4, la visió de la qual estigui compresa entre 20/20 (100%) i 20/200 (10%) i no presenti cap altra malaltia ocular.

Quins beneficis i/o riscs comporta la participació en un assaig?

Participar en un assaig clínic ofereix una sèrie d’avantatges per al pacient: té l’oportunitat d’accedir als tractaments més innovadors, amb una atenció personalitzada i de vanguardia per part d’experts mèdics. A més, aquesta és, pel moment, l’única via d’accés a nous fàrmacs encara no disponibles per a la població general.

Els assajos clínics es realitzen segons principis ètics i científics estrictes. En l’institut apliquem les normes i polítiques nacionals i internacionals per protegir els drets, la seguritat i el benestar de les persones que participen en ells.

Els riscs per la participació en un assaig clínic es poden derivar de la via d’administració del medicament per un costat i de la medicació per un altre. Els riscs del primer són coneguts i generalment baixos; els derivats de la medicació són només parcialment coneguts, però habitualment lleus i delimitats a l’ull. En qualsevol cas, el pacient serà informat per l’investigador dels possibles efectes adversos i molesties derivades de la seva participació en l’estudi, que poden variar d’un pacient a l’altre.

Quin cost té pel pacient?

Els pacients seleccionats no hauran de costejar-se el tractament, motiu pel qual aquest serà totalment gratuït.

Quina duració té aquest assaig clínic?

La duració d’aquest assaig clínic serà de 18 mesos.

Quantes vegades hauré d’anar fins l’Institut de la Màcula? 

Una vegada seleccionat per formar part d’aquest assaig clínic, el pacient haurà d’acudir obligatòriament a les visites pautades pel protocol d’estudi.

Aquestes visites tindran una periodicitat quinzenal durant tres mesos i mensual des del tercer mes fins el final de l’estudi.

Fetal transplant

Veure descripció

Restabliment de la funció visual amb regeneració retinal mitjançant la implantació de trasplantament fetal humà a l’espai subretinal en pacients amb ceguesa legal causada per una atròfia geogràfica derivada d’una degeneració macular associada a l’edat i derivada d’una retinosi pigmentària.

Objectius: Regeneració retinal amb implantació de làmines de retina neural amb epiteli pigmentari retinal obtingudes de fetus avortats de 10-12 setmanes i implantats sota la retina amfitriona dels pacients mitjançant vitrectomia pars plana i retinotomia amb una espàtula especialment dissenyada.

project-fetal-transplant

 

Omega 3

Veure descripció

Els objectius d’aquest estudi són avaluar la seguretat i l’eficàcia de HDO3 en el complex de fotoreceptors/epiteli pigmentari retinal/membrana de Bruch en subjectes amb DMAE amb atròfia geogràfica i avaluar si es produeix una millora en la funció visual i un possible endarreriment en la progressió de l’atròfia.

project-omega3

DARK

Veure descripció

Hi ha estudis que postulen que la presència de dipòsits drusenoides pot impedir un correcte transport de molècules entre els fotoreceptors i l’epiteli pigmentari de la retina. Diversos estudis longitudinals han revelat que les druses reticulars són fortes predictores de progressió tant de DMAE neovascular com d’atròfia geogràfica, de manera que creix l’interès en la comprensió del paper que exerceixen aquests tipus de druses en la patogènesi de la DMAE. L’objectiu principal d’aquest estudi és comparar el percentatge de pacients amb druses toves o reticulars que pateixen alteracions en la funció d’adaptació a la foscor en comparació d’un grup de control de retina sana.

Aquest estudi també pretén quantificar les diferències en el temps d’adaptació a la foscor entre els subjectes amb druses toves i druses reticulars. És per això que s’establirà i es compararà la mitjana del temps d’adaptació a la foscor (rod intercept time) per a cada subgrup. El mesurament d’aquesta variable es durà a terme amb l’instrument AdapDx (Maculogix®).

project-dark

GA Characterization

Veure descripció

Aquest estudi pretén descriure la història natural de l’atròfia geogràfica i identificar els factors de risc potencials associats a una propagació més ràpida de l’atròfia, a més a més de caracteritzar millor l’autofluorescència i explorar l’ús de la tomografia de coherència òptica d’alta resolució en els canvis progressius per al desenvolupament de teràpies racionals.

Aquest estudi ofereix nous detalls sobre la caracterització de l’atròfia geogràfica, les diferents velocitats de progressió i els tipus de pacients amb un risc de pèrdua visual més gran. Recentment s’han descrit i comunicat nous descobriments tomogràfics de les característiques microscòpiques de les capes exteriors de la retina. Aquests nous descobriments i les noves dades poden ser crucials per avaluar millor l’impacte i el seguiment de noves teràpies prometedores.

project-ga-characterization

La recerca és l'única solució de futur per lluitar contra la ceguesa

Només amb el teu ajut ho podrem fer possible. Ajuda'ns a ajudar-te!

Col·labora-hi