Anar a la navegació principal Anar al contingut principal Anar al peu de pàgina

Categoria: Other Financed

DRUG4SIGHT

Veure descripció
Pedro de la Villa, UAH

(crèdit: Pedro de la Villa, UAH)

Projecte d’investigació que pretén descobrir i caracteritzar una sèrie de compostos que puguin estimular proteïnes encara presents en la retina degenerada i fer actuar les cèl·lules romanents no degenerades com a fotoreceptors, cèl·lules sensibles a la llum

En les malalties degeneratives de la retina com la retinosi pigmentària (RP), els fotoreceptors (fonamentalment els bastons) i l’epiteli pigmentari pateixen un dany progressiu, la qual cosa condueix, a nivell funcional, a la pèrdua progressiva del camp visual a la mitja perifèria i la ceguesa nocturna. No obstant això, el circuit neuronal intern de la retina persisteix.

El projecte DRUG4SIGHT pretén descobrir i caracteritzar una sèrie de compostos que puguin estimular proteïnes encara presents en la retina degenerada i fer actuar les cèl·lules romanents no degenerades com a fotoreceptors, cèl·lules sensibles a la llum.

Les dades preliminars amb un compost actiu mostren que la retina degenerada pot ser fotosensibilitzada ràpidament en larves de peix zebra cegues que recuperen la seva visió. Aquests resultats són prometedors, però caldrà confirmar-los en models animals amb un sistema visual més semblant al de l’ésser humà.

Els nostres objectius són:

  1. Validar aquest enfocament terapèutic mitjançant la fotosensibilització in vitro de retines humanes degenerades i avaluar els canvis en la funció visual en models animals de degeneració de la retina.
  2. Identificar un compost candidat regulat per llum que sigui segur i farmacològicament selectiu, que respongui a la llum visible i que demostri una alta eficàcia per restaurar la visió.

El resultat esperat del projecte és la identificació d’un compost entre una biblioteca de molècules candidates que condueixi al primer assaig clínic de fàrmacs regulats per llum per a la restauració de la visió. Aquests resultats constituirien un gran avenç científic i terapèutic i generarien un gran impacte social per totes aquelles persones que pateixen malalties degeneratives de la visió.

El consorci DRUG4SIGHT està format per bioenginyers, químics mèdics, retinòlegs i fisiòlegs clínics i comptem amb el suport i la col·laboració d’associacions de pacients, centres tecnològics i companyies farmacèutiques.

Peu de la fotografia superior: Secció transversal de retina de conill adult. Marcatge immunocitoquímic amb anticossos específics per a les cèl·lules bipolars (vermell), processos de les cèl·lules horitzontals (verda) i cèl·lula ganglionar (violeta). Es mostra en blau el marcatge dels nuclis cel·lulars de les capes nuclear externa i nuclear interna. S’aprecia un marcatge inespecífic dels segments externs dels fotoreceptores i de la capa plexiforme interna.

MICROBEYEOME

Veure descripció

 

 

Si vols participar en un assaig clínic, envia’ns les teves dades aquí i avaluarem si ets elegible.

Descripció

La degeneració macular associada a l’edat (DMAE) és la principal causa de pèrdua de visió en població major de 50 anys en els països desenvolupats. Encara que els factors de risc per a la malaltia s’han catalogat àmpliament, les seves causes segueixen sent poc conegudes.

En els últims anys, hi ha hagut un augment exponencial d’investigacions sobre l’associació entre el microbiota intestinal i les malalties que afecten a l’ésser humà.

Criteris d’inclusió principals

Pacients majors de 50 anys, amb degeneració macular associada a l’edat i pacients sans.

Els pacients no han d’haver pres antibiòtics al llarg dels darrers tres mesos.

Quedaran exclosos pacients amb altres malalties neurodegeneratives com la malaltia d’Alzheimer o la malaltia de Parkinson, o en el tractament per a qualsevol tipus de càncer.

Objectiu

L’estudi MICROBEYEOME pretén caracteritzar el microbioma intestinal i bucal dels pacients diagnosticats de DMAE mitjançant la seqüenciació de l’ARN 16S i comparar-lo amb el microbioma de pacients sans. Així, s’identificarà si una composició microbiana única pot associar-se a un fenotip concret. Donat que el microbioma intestinal és potencialment modificable, aquest estudi podria obrir noves vies de recerca per a la prevenció i/o possible tractament de la DMAE.

Durada

Aquesta primera fase de l’assaig consisteix en una única visita.

Per a més informació:

El doctor Jordi Monés, MD, PhD, ens explica, en aquest vídeo, què és el microbioma, quins canvis poden patir al llarg de la vida i com afecta a la nostra salut:

 

 

OPH2005

Veure descripció

Descripció

OPH2005 és un estudi en fase 2b randomitzat, doble emmascarat per establir l’eficàcia i la seguretat de Zimura™ comparat amb placebo en subjectes diagnosticats de malaltia d’Stargardt d’herència autosòmica recessiva.

Els pacients seran assignats als diferents grups de forma aleatòria.

Criteris d’inclusió

Homes i dones d’entre 18 i 50 anys amb un mínim de dues mutacions patogèniques en el gen ABCA4 que seran confirmades pels laboratoris de l’estudi.

L’agudesa visual dels pacients haurà d’estar compresa entre 20/20 i 20/200.

Objectiu

L’objectiu de l’estudi és mesurar la diferència entre del canvi del defecte de la zona el·lipsoide mesurada amb OCT.

Sobre el fàrmac

Zimura està dissenyat per inhibir la proteïna del complement C5.

Zimura s’uneix i inhibeix l’escisió de C5 en C5a i C5b, el que pot prevenir la formació d’inflamasomes i l’acumulació del complex d’atac a membrana (MAC), el que previndria la mort cel·lular.

 

Si vols participar en un assaig clínic, envia’ns les teves dades aquí i avaluarem si ets elegible.

 

PREGUNTES FREQÜENTS

Qui pot participar en aquest assaig clínic?

Aquest assaig clínic està dirigit únicament a pacients diagnossticats de malaltia de Stargart amb almenys dues mutacions patogèniques en el gen ABCA4, la visió de la qual estigui compresa entre 20/20 (100%) i 20/200 (10%) i no presenti cap altra malaltia ocular.

Quins beneficis i/o riscs comporta la participació en un assaig?

Participar en un assaig clínic ofereix una sèrie d’avantatges per al pacient: té l’oportunitat d’accedir als tractaments més innovadors, amb una atenció personalitzada i de vanguardia per part d’experts mèdics. A més, aquesta és, pel moment, l’única via d’accés a nous fàrmacs encara no disponibles per a la població general.

Els assajos clínics es realitzen segons principis ètics i científics estrictes. En l’institut apliquem les normes i polítiques nacionals i internacionals per protegir els drets, la seguritat i el benestar de les persones que participen en ells.

Els riscs per la participació en un assaig clínic es poden derivar de la via d’administració del medicament per un costat i de la medicació per un altre. Els riscs del primer són coneguts i generalment baixos; els derivats de la medicació són només parcialment coneguts, però habitualment lleus i delimitats a l’ull. En qualsevol cas, el pacient serà informat per l’investigador dels possibles efectes adversos i molesties derivades de la seva participació en l’estudi, que poden variar d’un pacient a l’altre.

Quin cost té pel pacient?

Els pacients seleccionats no hauran de costejar-se el tractament, motiu pel qual aquest serà totalment gratuït.

Quina duració té aquest assaig clínic?

La duració d’aquest assaig clínic serà de 18 mesos.

Quantes vegades hauré d’anar fins l’Institut de la Màcula? 

Una vegada seleccionat per formar part d’aquest assaig clínic, el pacient haurà d’acudir obligatòriament a les visites pautades pel protocol d’estudi.

Aquestes visites tindran una periodicitat quinzenal durant tres mesos i mensual des del tercer mes fins el final de l’estudi.

Fetal transplant

Veure descripció

Restabliment de la funció visual amb regeneració retinal mitjançant la implantació de trasplantament fetal humà a l’espai subretinal en pacients amb ceguesa legal causada per una atròfia geogràfica derivada d’una degeneració macular associada a l’edat i derivada d’una retinosi pigmentària.

Objectius: Regeneració retinal amb implantació de làmines de retina neural amb epiteli pigmentari retinal obtingudes de fetus avortats de 10-12 setmanes i implantats sota la retina amfitriona dels pacients mitjançant vitrectomia pars plana i retinotomia amb una espàtula especialment dissenyada.

project-fetal-transplant

 

Omega 3

Veure descripció

Els objectius d’aquest estudi són avaluar la seguretat i l’eficàcia de HDO3 en el complex de fotoreceptors/epiteli pigmentari retinal/membrana de Bruch en subjectes amb DMAE amb atròfia geogràfica i avaluar si es produeix una millora en la funció visual i un possible endarreriment en la progressió de l’atròfia.

project-omega3

DARK

Veure descripció

Hi ha estudis que postulen que la presència de dipòsits drusenoides pot impedir un correcte transport de molècules entre els fotoreceptors i l’epiteli pigmentari de la retina. Diversos estudis longitudinals han revelat que les druses reticulars són fortes predictores de progressió tant de DMAE neovascular com d’atròfia geogràfica, de manera que creix l’interès en la comprensió del paper que exerceixen aquests tipus de druses en la patogènesi de la DMAE. L’objectiu principal d’aquest estudi és comparar el percentatge de pacients amb druses toves o reticulars que pateixen alteracions en la funció d’adaptació a la foscor en comparació d’un grup de control de retina sana.

Aquest estudi també pretén quantificar les diferències en el temps d’adaptació a la foscor entre els subjectes amb druses toves i druses reticulars. És per això que s’establirà i es compararà la mitjana del temps d’adaptació a la foscor (rod intercept time) per a cada subgrup. El mesurament d’aquesta variable es durà a terme amb l’instrument AdapDx (Maculogix®).

project-dark

GA Characterization

Veure descripció

Aquest estudi pretén descriure la història natural de l’atròfia geogràfica i identificar els factors de risc potencials associats a una propagació més ràpida de l’atròfia, a més a més de caracteritzar millor l’autofluorescència i explorar l’ús de la tomografia de coherència òptica d’alta resolució en els canvis progressius per al desenvolupament de teràpies racionals.

Aquest estudi ofereix nous detalls sobre la caracterització de l’atròfia geogràfica, les diferents velocitats de progressió i els tipus de pacients amb un risc de pèrdua visual més gran. Recentment s’han descrit i comunicat nous descobriments tomogràfics de les característiques microscòpiques de les capes exteriors de la retina. Aquests nous descobriments i les noves dades poden ser crucials per avaluar millor l’impacte i el seguiment de noves teràpies prometedores.

project-ga-characterization

La recerca és l'única solució de futur per lluitar contra la ceguesa

Només amb el teu ajut ho podrem fer possible. Ajuda'ns a ajudar-te!

Col·labora-hi