La Barcelona Macula Foundation, compromesa amb la Retinosi Pigmentària
La Barcelona Macula Foundation se suma, un any més, al Dia Mundial de la Retinosi Pigmentària. Prova del seu compromís és la seva col·laboració en l’assaig clínic de la companyia Reneuron (UK) de teràpies avançades, els resultats de les quals estan sent prometedors. Les millores en l’agudesa visual han estat especialment encoratjadores
La Retinosi Pigmentària descriu al grup de malalties hereditàries de la retina més freqüent. Apareix de forma lenta i silenciosa, normalment entre els 25 i 40 anys, i ja és la causa principal de ceguesa completa -central i perifèrica- afectant una de cada 4.000 persones. La celebració del Dia Mundial de la Retinosi Pigmentària (diumenge 29 de setembre) té l’objectiu de sensibilitzar i informar la població sobre la malaltia.
Actualment no existeix tractament per a la Retinosi Pigmentària i, per aquest motiu, la recerca és fonamental. El Dr. Jordi Monés MD, PhD, Director Mèdic de la Barcelona Macula Foundation, forma part de l’equip de recerca que està duent a terme l’assaig clínic fase I/IIa amb cèl·lules progenitores de la retina humana (hRPC) liderat per la companyia ReNeuron.
Els estudis preclínics van demostrar que, en ser trasplantada la retina, les hRPC tenen el potencial de preservar els fotorreceptors existents, amb el que s’aconsegueix frenar o fins i tot aturar la pèrdua de visió. A més, aquestes cèl·lules hRPC maduren en fotorreceptors funcionals sent possible el seu empelt en la capa de fotorreceptors.
Aquest assaig clínic, que s’està duent a terme als EUA, és un estudi per avaluar la seguretat, la tolerabilitat i l’eficiència preliminar d’una injecció sub-retiniana de la teràpia amb cèl·lules mare hRPC en pacients amb Retinosi Pigmentària avançada.
L’objectiu principal de l’estudi és la seguretat amb un seguiment dels pacients durant 12 mesos després del tractament, que inclou mesuraments de l’agudesa visual. La progressió d’aquest estudi en la fase IIa implicarà la inclusió de pacients amb alguna funcionalitat retiniana, al contrari dels pacients de la fase I, amb molt baixa visió.
Els resultats inicials són molt prometedors, amb tres pacients i un temps de seguiment de 2 a 4 mesos, perquè s’està demostrant una millora sostinguda i addicional en la visió en comparació amb el punt de partida previ al tractament.
En el seguiment més recent, els resultats obtinguts van mostrar una millora en l’agudesa visual mitjana de +23 lletres en l’ull tractat, mentre que l’ull no tractat a penes va mostrar una millora significativa. Una millora de +23 lletres és l’equivalent a la lectura de quatre línies de lletres addicionals en la taula optomètrica ETDRS, la taula estàndard utilitzada per mesurar l’agudesa visual en assajos clínics. Cal destacar que es considera com una millora clínicament significativa tota aquella que sigui d’almenys +15 lletres des del punt de partida pretractament.